同情用药制度的发展及对临床医学和司法鉴定的

据报道[1-2]，2020 年1 月31 日美国《新英格兰医学杂志》发表了一篇题为“First Case of 2019 Novel Coronavirus in the United States”的论文，介绍在治疗首例确诊为新型冠状病毒肺炎（2019-nCoV）的病例中，经治医生遵循同情用药原则（compassionate use），对该患者试用了处于研究阶段治疗埃博拉病毒的药物——瑞德西韦，结果显示患者用药后临床症状明显改善。 该医疗案例中所提及的试验药物瑞德西韦以及美国同情用药制度，为我国当今和未来积极有效地抗击疫情、治疗危重疾病带来新的希望和关注。 但同情用药制度的定义、实质，提出、使用和监测的程序， 我国在同情用药的立法及实施现状、同情用药涉及的相关法律问题，临床试验出现不良结果后对因果关系的评价（或鉴定）等问题仍缺少系统性介绍。 故此本文将结合国内外资料进行梳理和讨论，有助于从司法鉴定立场对同情用药制度有新的认识。

1 同情用药制度概述

健康和疾病一直是人类社会发展史上的重要话题。 随着对疾病病因、致病机制认识的不断深入，诊断疾病的科技手段不断提高，药物研发的不断创新，人类对疾病的诊治能力也取得了巨大的进步。 其中临床研究性新药的开发及临床试用研究引人注目，一些采用已有成熟、合法药物治疗方案仍未能够取得理想效果的患者，特别期望能够寻找到或提前获得一种具有“奇迹般”治疗效果的药物，即使这种可能具有“奇迹般”作用的药物仍处于临床研究或试验阶段，且该药物还未被确认上市并证明临床使用的合法性和较全面的安全性。因此，研究性新药的临床试用成为不少终末期患者治疗选项之一。 但一些患者因为种种原因不愿加入或未被纳入参加临床试验。 例如，患者处于病情晚期身体极其虚弱，机体各项检测指标严重偏离正常值，达不到或无法符合临床试验的入选要求；相关的临床试验已经结束；患者居住较远无法满足跟踪检查的要求等。 此外，入选临床试验组后，有较大几率分配到对照组（不使用研究性药物组）而丧失使用新药的机会[3]。 故此，基于这种危重或临终患者迫切治疗的愿望，随之逐渐在制度设计和法律规定上确立了同情用药制度。

同情用药（compassionate use）又称“同情给药”，其主要关联概念为“拓展性使用”（expanded access，亦有译作“扩大使用”或“拓展性同情用药”）。 其他相关术语还有“特定病人使用”（named-patient use，亦有译为“病人使用”）、“单一病人使用”（single-patient access），和批准前使用（pre-approval access）。但这些术语并没有在美国食品及药物管理局（Food and Drug Administration ，FDA）的法规中予以明确界定。 从药政管理立场，其规范性术语为“拓展性使用”或“拓展性同情使用”。 美国FDA 对“拓展性使用”最新定义为[4]：“拓展性使用”（有时也称为同情用药），是对于临床研究用药试验对象以外、且患有可随时危及生命的状况或严重疾病的患者而言，在缺乏可匹配的或令人满意的替代治疗方案时，获取研究性医疗产品（例如药物、生物制剂或医学器械）进行治疗选项的一种可行性路径。 根据该定义和美国FDA 制定的适用指南[5]，拓展性使用包括三个方面，即拓展性化学药物使用、拓展性生物制剂使用和拓展性医疗器械使用。

欧盟相关组织对同情用药的基本定义为[6]，其是一种允许使用未批准上市药物的治疗选择。 在严格的监管下，处于研发中的产品可以被用于某一患者群体，他们没有令人满意的其他治疗选择，也不能参与临床试验。

我国食品药品监督管理局将同情用药暂称为“拓展性同情使用临床试验用药物”[7]，是指在一些情况下，患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时，允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。 拓展性同情使用临床试验用药物实际上也是临床试验的一种形式，也称拓展性临床试验。

综上，可以明确同情用药制度即对于处于恶性肿瘤终末期、可能随时危及生命或其他难以治愈的疾病晚期的患者，在尝试已有治疗方法后无效，既无其他可供选择的替代治疗方法，也无法通过参加药物临床试验获得研究性治疗的情况下，其本人同意并经其主治医生提出申请，经有关卫生、药品管理部门审批，使该患者有机会获得使用在其所在国尚未经相关部门批准上市销售药物、生物制剂和医疗器械进行试验性诊疗的制度。

同情用药虽然关注的对象为个体或者少数群体，但是为有效保护危重患者的切身利益而进行的灵活制度设计，也是药品监管机构保护和促进公众健康理念的重要体现，其所蕴含的人文关怀更容易得到社会的认同和支持。 然而，未经上市许可的药物的安全性和有效性尚存在不确定性，同情用药过程中可能出现无效或非预期的严重不良事件。 因此，在申请同情用药之前，美国FDA 和欧盟组织均十分强调要充分告知患者将要接受尚未获得上市许可的药物治疗的各种利弊风险概念，并获得患者的知情同意。

文章来源：《中国司法鉴定》 网址: http://www.zgsfjdzz.cn/qikandaodu/2021/0209/351.html